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味著病毒在細胞內出現了,於是立刻啟動防禦機制。

CRISPR就是細菌的記賬本,每一次遭到病毒入侵,就會把這個病毒的特徵記到本本上,用於秋後算賬。當那個不知好歹的東西再一次現身時,便以最快地速度,重拳出擊。

具體來說,CRISPR序列會被首先轉錄成RNA分子,稱為嚮導RNA。這個嚮導RNA會和細胞內的某種名為Cas的蛋白質結合,形成一種核糖核蛋白複合物,簡稱為RNP。RNP會像哨兵一樣在細胞裡勤勤懇懇地終日巡邏。

而這位哨兵尋找的物件,就是任何一段能夠和嚮導完美配對的DNA分子。一旦兩者相遇,哨兵就會啟動cas蛋白的切割功能,將這段DNA切成一個個小的片段,成功地把敵人給碎屍萬段了。

這時,可能有人要問了,細菌裡的CRISPR和人類的基因編輯有什麼關係呢?

那些可憐的遺傳病患者,他們的DNA與正常DNA通常只有幾個或幾十個鹼基不一樣,要想修正他們的基因組,就要精確地定位到不一樣的地方。否則,只放一些小剪刀進去對著DNA長鏈亂剪亂切,這人肯定就活不了了。

所以,如何生產一個GPS,讓剪刀找到正確的目標再剪,是一個重要的技術難題。

而細菌CRISPR系統裡的嚮導RNA就是這個難題的答案。

如果我們能夠在體外合成特定的嚮導RNA,並讓它能夠特異性識別某些DNA片段,問題不久迎刃而解了嗎?

於是,CRISPR技術便應運誕生了。經過一眾科學家十餘年的努力,我們可以任意地合成嚮導RNA和Cas蛋白,由它們倆組成的人工RNP可以透過多種方式被匯入細胞,被嚮導RNA帶到正確的地方,再下剪子。

但是,可能有人要問了,如果這把帶GPS的剪子如此好用,我們現在又為什麼依然要受到那些基因缺陷疾病的困擾?為什麼沒有人造生物?為什麼沒有實現基因飛昇?

這時因為,這些可愛的小剪子,有著一些致命的缺陷。

首先,由於各方面的限制,嚮導RNA不能太長,通常也就是20來個鹼基對的長度。要知道,人類DNA上可是有30億鹼基對,區區長度為20的鹼基片段,可能在DNA長鏈中隨處可見。

所以這些可愛的小剪刀在發揮作用時,也可能也同時剪到其它奇奇怪怪的地方,造成各種亂七八糟的突變,導致細胞死亡。

其次,小剪刀在發揮作用時,

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